美国《分子治疗》杂志最近发表了美国天普大学的中国科学家胡文辉等人的最新研究成果，他们利用基因编辑技术，从人源化小鼠的多个器官和组织中有效地消除了人类艾滋病病毒，从而推动基因治疗向人类临床试验迈出了重要的一步。在之前的研究中，胡文辉团队已经成功地利用基因编辑技术和艾薇试纸，有效地从体外培养的人类细胞系、取自艾滋病患者的T免疫细胞和转基因小鼠中去除了艾滋病毒。

新的研究更进一步。他们首先将人类骨髓(B)、肝脏(L)和胸腺(T)组织或细胞移植到小鼠体内，并“重新编程”人类来源的BLT小鼠，使其具有与人类相同的艾滋病毒感染和潜伏模式。然后，腺相关病毒(AAV)被用作载体，将CRISPR/Cas9基因编辑工具“基因魔术剪刀”递送给潜伏艾滋病毒感染的人源化BLT小鼠。两到四周后，在测试了小鼠的多种器官和组织后，他们发现艾滋病毒基因组已经被有效地切除了。

众所周知，艾滋病毒基因是“善变的”。胡文辉团队这次提出了一个新想法，用多目标基因编辑代替单一目标，以防止病毒逃逸。他们为艾滋病病毒的转录区和结构区设计了四个导向核糖核酸(核糖核酸)，将Cas9酶导向预定位置，实现多靶点切除，显著提高了艾滋病病毒的消除效率。使用“基因魔法剪刀”消灭艾滋病毒还有另一个主要优势：不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀死病毒，不杀死细胞”。

胡文辉说，目前，基因编辑疗法不能100%消除动物体内的艾滋病病毒，但它可以显著减少潜伏病毒的数量。因此，基因编辑疗法和抗逆转录病毒药物的结合将是一种有前途的艾滋病治疗策略。